2013年1月4日,PharmaIN以及LAT制药公司联合宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已给予特利加压素(terlipressin)孤儿药认定,用于非肿瘤所致的腹水治疗。腹水,也称为腹部积水,是肝硬化的严重并发症之一。公司修饰型候选药物PHT101(PGC-C12E-Terlipressin)结合新型药物输送系统,能够实现非住院慢性患者每日一次的皮下给药治疗。
慢性肝病和肝硬化在美国是死亡率排名第12的疾病,每年导致约2.7万人死亡。其中60%的肝硬化患者最后发展为腹水。腹水患者面临着更多其他威胁生命的并发症,如自发性细菌性腹膜炎(SBP)和肝肾综合征(HRS),两年存活率仅为50%。目前的主要疗法包括限盐饮食、高剂量利尿剂、频繁(放液)穿刺术、肝移植等。
本品在降低门静脉压力的同时还能够增加平均动脉压(MAP),针对于内脏血管扩张的肝硬化患者。MAP的增加能显著下调积聚过多的盐和水潴留。未经修饰的特利加压素静注剂作为肝肾综合征(HRS)和食管静脉曲张破裂出血(EVB)的抢救疗法已在欧洲和亚洲应用了超过20年。许多研究也已经证明了本品的安全性和有效性。