FDA授予新型特利加压素制剂孤儿药认定

　　2013年1月4日，PharmaIN以及LAT制药公司联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已给予特利加压素（terlipressin）孤儿药认定，用于非肿瘤所致的腹水治疗。腹水，也称为腹部积水，是肝硬化的严重并发症之一。公司修饰型候选药物PHT101（PGC-C12E-Terlipressin）结合新型药物输送系统，能够实现非住院慢性患者每日一次的皮下给药治疗。
 
　　慢性肝病和肝硬化在美国是死亡率排名第12的疾病，每年导致约2.7万人死亡。其中60%的肝硬化患者最后发展为腹水。腹水患者面临着更多其他威胁生命的并发症，如自发性细菌性腹膜炎（SBP）和肝肾综合征（HRS），两年存活率仅为50%。目前的主要疗法包括限盐饮食、高剂量利尿剂、频繁（放液）穿刺术、肝移植等。
 
　　本品在降低门静脉压力的同时还能够增加平均动脉压（MAP），针对于内脏血管扩张的肝硬化患者。MAP的增加能显著下调积聚过多的盐和水潴留。未经修饰的特利加压素静注剂作为肝肾综合征（HRS）和食管静脉曲张破裂出血（EVB）的抢救疗法已在欧洲和亚洲应用了超过20年。许多研究也已经证明了本品的安全性和有效性。