在过去一段很漫长的时间里，制药公司都将目光锁定在大疾病（患有通常性疾病的大数量群体）人群上，并将其作为潜在的收入流。然而随着处方药在欧美市场销量的停滞不前，某些治疗罕见疾病或生物机能紊乱的药物成为各大制药公司竞相追逐的新宠。这类药物由于治疗的疾病罕见且药物稀缺，因而被形象地称为“孤儿药”。
聪明的制药公司已经想通了一点，小病人（稀少疾病群体）组才是一个潜在的利益客户群，开发治疗小病人组的稀少药物以某些合适的价位售出，会获得丰厚的利益。Evaluate Pharma的2013“孤儿药”报告显示，“孤儿药”正在呈现出更大的投资回报比。
不难看出“孤儿药”存在着很大的开发诱惑，制药公司如果开发罕见疾病的治疗药物将面临更少的竞争。此外，孤儿药还具有快速跟踪监管的审查过程及成本较低的后期发展。预计到2018年，“孤儿药”市场将达到127亿美元，占处方药销售总额的16%，各大制药公司即将在“孤儿药”的舞台上演群雄逐鹿的戏码。
未来，下列20种“孤儿药”将驰骋在医药市场，打下属于自己的江山。
1、利妥昔单抗（Rituxan）：全球第一个被批准用于临床治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）的单克隆抗体。
2、来那度胺（Revlimid）：由Celgene公司研发的用于治疗致死性血液疾病以及癌症的药物。
3、艾库组单抗（Soliris）：首个用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）。可特异性地阻滞补体系统C5成分的断裂，抑制人补体C5对C5a和C5b的裂解来阻断炎症因子C5a的释放和C5b-9的形成。
4、依维莫司（Afinitor）：用来预防肾移植和心脏移植手术后的排斥反应。其作用机制主要包括免疫抑制作用、抗肿瘤作用、抗病毒作用、血管保护作用。
5、尼洛替尼（Tasigna）：强效精准的第二代络氨酸激酶抑制剂，有效治疗产生耐药的或不耐受的慢性髓性白血病患者。
6、万珂（Velcade）：是全球第一个合成的蛋白酶体抑制剂（proteasome inhibitor），可延缓、停止及治疗多发性骨髓瘤和被套细胞淋巴瘤恶化的情况，属于标靶治疗的新型抗癌药。
7、干扰素（Avonex）：一种广谱抗病毒剂，并不直接杀伤或抑制病毒，而主要是通过细胞表面受体作用使细胞产生抗病毒蛋白，从而抑制乙肝病毒的复制；同时还可增强自然杀伤细胞（NK细胞）、巨噬细胞和T淋巴细胞的活力，从而起到免疫调节作用。
8、力比泰（Alimta）：首个抗胸膜间皮瘤药物，联合顺铂可用于治疗无法手术的恶性胸膜间皮瘤。
9、易普利姆玛（Yervoy）：用来治疗刺激正常T细胞增长，是一种治疗黑色素瘤的新药。
10、达沙替尼（Sprycel）：口服多靶点激酶抑制剂，用于既往治疗失败或不耐受的各种慢性髓性白血病患者，包括慢性期、加速期以及髓细胞或淋巴细胞急变期。
11、利比（Rebif）：目前为止在中国上市的唯一一个beta-1a干扰素，用于治疗MS（多发性硬化）的复发缓解型和继发进展型的缓解期。
12、Kalydeco：用于治疗囊性纤维化跨膜转导调节器（CFTR）基因发生了特定的G551D突变的年龄≥6岁的罕见囊性纤维化（CF）患者。
13、Jakavi：一种酪氨酸蛋白激酶抑制剂，治疗血癌的药品。
14、舒尼替尼（Sutent）：一种新型多靶向性的治疗肿瘤的口服药物。舒尼替尼的首要开发目标为，用于治疗对标准疗法没有响应或不能耐受之胃肠道基质肿瘤和转移性肾细胞癌。
15、Kyprolis：一代的蛋白酶抑制剂，用于复发难治性多发性骨髓瘤治疗。
16、拜科奇（Kogenate）：高纯度之血友病治疗剂。
17、诺其（Novoseven）：血友病治疗药。
18、索拉非尼（Nexavar）：一种新型多靶向性的治疗肿瘤的口服药物。其首要开发目标为，用于治疗对标准疗法没有响应或不能耐受之胃肠道基质肿瘤和转移性肾细胞癌。
19、格拉替雷（Copaxone）：治疗多发性硬化症。
20、Ibrutinib：可用于多种癌症。
