值得指出的是,该药可用于成人及儿童治疗冷吡啉相关的周期性综合征(CAPS),其中包括一些可困扰患者终生的罕见自身炎症性疾病。
CAPS由一种基因突变引起,这种改变会导致患者体内产生过多的白介素-1β,从而引发持续性炎症。Ilaris属于一种人单克隆抗体制剂,它可选择性作用于白介素-1β。
这种药物的获准对CAPS患者来说无疑是个好消息,据预计在美国有300人深受CAPS困扰,目前他们可用的药物仅限于传统的抗炎药,这些药物通过抑制人体的整个免疫系统达到治疗目的,很多药物需要患者频繁接受注射,而Ilaris每8周只需注射一次。
这次Ilaris获准的依据是该药在本月初公布的一项后期临床实验结果。这项III期临床的受试者为35名CAPS患者,年龄为9-74岁。所获得的数据显示,他们用药治疗后,90%的人在整个实验期内病情都保持缓解。
此前,FDA和欧盟都已将Ilaris制定为罕见病治疗药。目前,关于该药的其他实验也正在进行,研究人员将进一步检测药物治疗新生儿期起病的多系统炎性疾病,全身型幼年特发性关节炎,慢性阻塞性肺病,2型糖尿病关节炎和风湿性关节炎等其他炎症性疾病的效果。